Dünyada ilk dəfə bir körpəyə fərdiləşdirilmiş gen terapiyası tətbiq edilib
17.05.2025 [22:19]
ABŞ-da həkimlər ilk dəfə olaraq CRISPR texnologiyası vasitəsilə bir pasiyent üzərində fərdiləşdirilmiş gen terapiyası həyata keçiriblər. Pasiyent nadir genetik qaraciyər xəstəliyi olan CPS1 ferment çatışmazlığından əziyyət çəkən doqquzaylıq körpədir.
AZƏRTAC “MIT Technology Review” jurnalına istinadən xəbər verir ki, eksperimental müalicə ilk müsbət nəticələr verib və bu, genetik pozuntularla mübarizə aparan digər xəstələr üçün də ümid ola bilər.
Körpəyə doğulandan qısa müddət sonra ağır və nadir CPS1 çatışmazlığı diaqnozu qoyulub. Bu xəstəlik qaraciyərin düzgün işləməsi üçün vacib olan fermenti kodlaşdıran genin mutasiyası nəticəsində yaranır. Nəticədə orqanizm bəzi toksik maddələri xaric edə bilmir. “Google”da CPS1 çatışmazlığını axtaranda əsasən ölüm və ya qaraciyər transplantasiyası ilə bağlı nəticələr çıxır”, - deyə körpənin anası söyləyir.
Ümidsiz proqnozlar fonunda həkimlər görünməmiş bir addım təklif ediblər. Belə ki, bu, körpənin genetik quruluşuna uyğun fərdi müalicədir və molekulyar qayçılar vasitəsilə uşağın genini dəyişmək üçün istifadə olunacaq “Crispr-Cas9” texnologiyasına əsaslanır. Bu kəşfə görə alimlər 2020-ci ildə Kimya üzrə Nobel mükafatına layiq görülüblər.
Valideynlər bu körpə üçün xüsusi yaradılmış dərmandan istifadə edilməklə aparılacaq müalicəyə razılıq veriblər. Preparat genetik mutasiyaları, milyardlarla DNT elementindəki fərdi “hərf” səhvlərini düzəltmək üçün hazırlanıb.
Məhlul qaraciyərə daxil olduqdan sonra molekulyar gen qayçıları hüceyrələrə nüfuz edərək zədələnmiş geni “redaktə” etməyə başlayır.
Hazırda körpə əvvəlki kimi ciddi pəhriz rejiminə ehtiyac duymur, daha çox zülal və daha az dərman qəbul edir. Lakin müalicənin təhlükəsizliyi və effektivliyini izləmək üçün uzunmüddətli müşahidə tələb olunacaq. Həkimlər ümid edirlər ki, bu terapiya körpənin ya dərmansız, ya da minimal dərmandan istifadə edilməklə yaşamasına imkan verəcək.
Tədqiqat komandası bu nəticələrin digər genetik xəstəliklərdən əziyyət çəkən pasiyentlər üçün də ümidverici olduğunu bildirib.
Xəbər lenti
Hamısına bax
Sosial
16 May 17:22
Sosial
16 May 16:48
Siyasət
16 May 15:50
Sosial
16 May 14:27
Gündəm
16 May 13:05
Gündəm
16 May 12:21
Gündəm
16 May 11:59
Siyasət
16 May 11:36
İqtisadiyyat
16 May 11:14
Sosial
16 May 10:53
Analitik
16 May 10:30
Analitik
16 May 10:17
Ədəbiyyat
16 May 09:58
Analitik
16 May 09:31
Sosial
16 May 09:15
Ədəbiyyat
16 May 08:50
Ədəbiyyat
16 May 08:33
Dünya
15 May 23:35
Dünya
15 May 23:17
Gündəm
15 May 23:14
Sosial
15 May 22:40
Mədəniyyət
15 May 22:31
Dünya
15 May 22:18
Elm
15 May 21:56
Sosial
15 May 21:23
Sosial
15 May 21:10
Dünya
15 May 20:45
İqtisadiyyat
15 May 20:32
Dünya
15 May 20:19
Sosial
15 May 19:53
Sosial
15 May 19:30
Dünya
15 May 19:17
Ədəbiyyat
15 May 18:55
Dünya
15 May 18:45
Sosial
15 May 18:10
Sosial
15 May 17:55
Gündəm
15 May 17:48
Dünya
15 May 17:34
Dünya
15 May 16:58
Dünya
15 May 16:26
Sosial
15 May 16:14
Sosial
15 May 16:04
Siyasət
15 May 16:03
Siyasət
15 May 16:02
Dünya
15 May 15:50
Gündəm
15 May 15:45
Siyasət
15 May 15:40
Mədəniyyət
15 May 15:39
Dünya
15 May 15:19
YAP xəbərləri
15 May 15:15
YAP xəbərləri
15 May 15:05
Dünya
15 May 14:46
Gündəm
15 May 14:30
Dünya
15 May 14:22
Elanlar
15 May 13:57
Sosial
15 May 13:55
Dünya
15 May 13:51
Dünya
15 May 13:47
Mədəniyyət
15 May 13:46
Xəbər lenti
15 May 13:42
Dünya
15 May 13:17
Gündəm
15 May 12:42
Sosial
15 May 12:41
Sosial
15 May 12:41
Sosial
15 May 12:27
Sosial
15 May 12:19
YAP xəbərləri
15 May 11:54
Gündəm
15 May 11:35
Gündəm
15 May 11:17
Siyasət
15 May 10:59
